บทความอายุยืน

นักวิจัยพัฒนายีนบำบัดแบบใหม่เพื่อรักษาอาการหูหนวก

นักวิจัยพัฒนายีนบำบัดแบบใหม่เพื่อรักษาอาการหูหนวก
  • การส่งพันธุกรรมเข้าสู่เซลล์หูชั้นในของหนูแสดงให้เห็นว่าเป็นแนวทางใหม่ในการรักษาอาการหูหนวก 

  • สารพันธุกรรมจะเข้ามาแทนที่ข้อบกพร่องทางพันธุกรรม ทำให้เซลล์หูชั้นในทำงานได้ตามปกติ 

  • นักวิจัยมุ่งเน้นไปที่การแทนที่การกลายพันธุ์ของยีน syne4 ที่ทำให้เกิดอาการหูหนวกทางพันธุกรรม ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายได้ส่งยีนเวอร์ชันปกติ ซึ่งซ่อมแซมข้อบกพร่องและทำให้หนูสามารถได้ยินได้ตามปกติ 

บทความนี้ถูกโพสต์ในข่าวมหาวิทยาลัยเทลอาวีฟ: 

การศึกษาใหม่จากมหาวิทยาลัยเทลอาวีฟ (tau) นำเสนอนวัตกรรมการรักษาอาการหูหนวก โดยอาศัยการส่งสารพันธุกรรมเข้าไปในเซลล์ของหูชั้นใน สารพันธุกรรมจะ "แทนที่" ความบกพร่องทางพันธุกรรมและทำให้เซลล์ทำงานได้ตามปกติ

นักวิทยาศาสตร์สามารถป้องกันไม่ให้การได้ยินเสื่อมลงอย่างค่อยเป็นค่อยไปในหนูที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมของอาการหูหนวก พวกเขายืนยันว่าการบำบัดแบบใหม่นี้อาจนำไปสู่ความก้าวหน้าในการรักษาเด็กที่เกิดมาพร้อมกับการกลายพันธุ์ต่างๆ ที่ทำให้หูหนวกในที่สุด

การศึกษานี้นำโดยศาสตราจารย์ karen avraham จากภาควิชาพันธุศาสตร์โมเลกุลและชีวเคมีของมนุษย์ที่คณะแพทยศาสตร์ sackler ของ tau และโรงเรียนประสาทวิทยาศาสตร์ sagol กระดาษถูกตีพิมพ์ใน ยาโมเลกุลเอ็มโบ วันที่ 22 ธันวาคม 2563

อาการหูหนวกถือเป็นความบกพร่องทางประสาทสัมผัสที่พบบ่อยที่สุดทั่วโลก จากข้อมูลขององค์การอนามัยโลก ปัจจุบันมีผู้คนสูญเสียการได้ยินประมาณครึ่งพันล้านคนทั่วโลก และคาดว่าตัวเลขนี้จะเพิ่มขึ้นสองเท่าในทศวรรษต่อๆ ไป เด็กหนึ่งในทุก ๆ 200 คนเกิดมาพร้อมกับความบกพร่องทางการได้ยิน และหนึ่งในทุก ๆ 1,000 คนเกิดมาหูหนวก ประมาณครึ่งหนึ่งของกรณีเหล่านี้ อาการหูหนวกมีสาเหตุมาจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม ปัจจุบันมียีนประมาณ 100 ยีนที่เกี่ยวข้องกับอาการหูหนวกทางพันธุกรรม

“ในการศึกษานี้ เรามุ่งเน้นไปที่อาการหูหนวกทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน SYNE4 ซึ่งเป็นอาการหูหนวกที่พบไม่บ่อยซึ่งค้นพบโดยห้องปฏิบัติการของเราเมื่อหลายปีก่อนในครอบครัวชาวอิสราเอลสองครอบครัว และตั้งแต่นั้นมาก็มีการระบุในตุรกีและสหราชอาณาจักรเช่นกัน” ศาสตราจารย์อัฟราฮัมรายงาน “เด็กที่ได้รับยีนบกพร่องจากทั้งพ่อและแม่จะเกิดมาพร้อมกับการได้ยินปกติ แต่จะค่อยๆ สูญเสียการได้ยินในช่วงวัยเด็ก การกลายพันธุ์ทำให้เกิดการแปลผิดตำแหน่งของนิวเคลียสของเซลล์ในเซลล์ขนภายในคอเคลียของหูชั้นในซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวรับคลื่นเสียงและเป็น จำเป็นสำหรับการได้ยิน ข้อบกพร่องนี้นำไปสู่การเสื่อมและการตายของเซลล์ขนในที่สุด"

“เราใช้เทคโนโลยีการบำบัดด้วยยีนที่เป็นนวัตกรรม: เราสร้างไวรัสสังเคราะห์ที่ไม่เป็นอันตราย และใช้มันเพื่อส่งสารพันธุกรรม ซึ่งเป็นยีนปกติที่มีข้อบกพร่องทั้งในแบบจำลองเมาส์และครอบครัวมนุษย์ที่ได้รับผลกระทบ” ชาฮาร์ ไทเบอร์ หนึ่งในนักวิจัยกล่าว นักเรียนของศาสตราจารย์ Avraham ในหลักสูตร MD-PhD แบบผสมผสาน “เราฉีดไวรัสเข้าไปในหูชั้นในของหนู เพื่อที่มันจะเข้าไปในเซลล์ขนและปลดปล่อยภาระทางพันธุกรรมของมัน การทำเช่นนี้ เราได้ซ่อมแซมข้อบกพร่องในเซลล์ขน และทำให้พวกมันเติบโตและทำงานได้ตามปกติ”

การรักษาจะดำเนินการไม่นานหลังคลอด และจากนั้นติดตามการได้ยินของหนูโดยใช้การทดสอบทางสรีรวิทยาและพฤติกรรม “การค้นพบนี้มีแนวโน้มเป็นไปได้มากที่สุด” ศาสตราจารย์เจฟฟรีย์ โฮลต์ จากโรงพยาบาลเด็กบอสตัน และโรงเรียนแพทย์ฮาร์วาร์ด ผู้ร่วมมือในการศึกษาครั้งนี้ กล่าว “หนูที่ได้รับการรักษาพัฒนาการได้ยินตามปกติ โดยมีความไวเกือบจะเหมือนกับหนูที่มีสุขภาพดีที่ไม่มีการกลายพันธุ์”

ขณะนี้นักวิทยาศาสตร์กำลังพัฒนาวิธีการรักษาที่คล้ายกันสำหรับการกลายพันธุ์อื่นๆ ที่ทำให้เกิดอาการหูหนวก

"นี่เป็นการศึกษาที่สำคัญที่แสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วยยีนหูชั้นในสามารถนำไปใช้กับแบบจำลองเมาส์ของโรคหูหนวก SYNE4 ได้อย่างมีประสิทธิภาพ เพื่อช่วยในการได้ยิน" นพ. เวด เชียน จากโครงการบำบัดยีนหูชั้นใน NIDCD/NIH และ Johns Hopkins กล่าว คณะแพทยศาสตร์ซึ่งไม่เกี่ยวข้องกับการศึกษาวิจัย "ขนาดของการฟื้นตัวของการได้ยินนั้นน่าประทับใจมาก การศึกษานี้เป็นส่วนหนึ่งของวรรณกรรมที่เพิ่มมากขึ้นเรื่อยๆ ซึ่งแสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วยยีนสามารถนำไปใช้กับแบบจำลองการสูญเสียการได้ยินทางพันธุกรรมของหนูได้สำเร็จ และมันแสดงให้เห็นถึงศักยภาพมหาศาลของการบำบัดด้วยยีนในการรักษาอาการหูหนวก ”

การศึกษานี้ตีพิมพ์ใน ยาโมเลกุลเอ็มโบ วันที่ 22 ธันวาคม 2563



โพสต์เก่ากว่า โพสต์ใหม่กว่า